Terapia hemofilii – Poruszanie sie z predkoscia uderzenia w Autostrade Innowacji AD 2

Wstępne profile skuteczności i bezpieczeństwa uzasadniają przewidywane długoterminowe badanie profilaktyczne. Kolejne kroki będą jednak gigantyczne dla emikizumabu, ponieważ badacze testują jego potencjał w zakresie bardziej znaczącego i trwałego wytwarzania trombiny wymaganego w leczeniu ostrego krwotoku, niezwiązanego z rozwojem przeciwciał za pomocą emicykumabu10. Działanie Emicizumabu jako środka terapeutycznego będzie zrozumienie jego możliwej roli w pośredniczeniu immunogenności czynnika VIII. Jeśli okaże się to wykonalne, czy wczesne przedłużone leczenie u dzieci zmieni epidemiologię przeciwciał neutralizujących czynnik VIII? Alternatywnie, jeśli emikizumab okaże się niewystarczający do przewidywalnego leczenia poważnych krwotoków, jakie będą immunologiczne konsekwencje ratowania czynnika VIII w stanach zapalnych krwawienia? Kliniczne i naukowe efekty tych dwóch badań zostaną w pełni zrealizowane w czasie. Tymczasem oba bada nia sygnalizują ekscytujące wiadomości dla pacjentów z hemofilią.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autora są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu pod adresem.
Author Affiliations
Z Wydziału Chorób Krwi, National Heart, Lung and the Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD.

Materiał uzupełniający
Referencje (10)
1. Ragni MV. Nowe i pojawiające się czynniki w leczeniu hemofilii: skupiają się na rekombinowanych białkach krzepnięcia o przedłużonym okresie półtrwania. Drugs 2015; 75: 1587-1600
Crossref Web of Science Medline
2. Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, i in. Profilaktyka a leczenie epizodyczne w celu zapobiegania chorobie stawów u chłopców z ciężką hemofilią. N Engl J Med 2007; 357: 535-544
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
3. Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K i in. Intensy wność leczenia czynnikiem VIII i rozwój inhibitorów u dzieci z ciężką hemofilią A: badanie RODIN. Blood 2013; 121: 4046-4055
Crossref Web of Science Medline
4. Hay CRM, DiMichele DM. Główne wyniki Międzynarodowego badania tolerancji immunologicznej: randomizowane porównanie dawek. Blood 2012; 119: 1335-1344
Crossref Web of Science Medline
5. Dargaud Y, Pavlova A, Lacroix-Desmazes S, i in. Osiągnięcia, wyzwania i niezaspokojone potrzeby chorych na hemofilię z inhibitorami: raport z sympozjum w Paryżu, Francja, 20 listopada 2014 r. Haemophilia 2016; 22: Suppl 1: 1-24
Crossref Medline
6. Lai JD, Georgescu MT, Hough C, Lillicrap D. Oczyszczenie lub strach: wrodzona perspektywa odporności na czynnik VIII. Cell Immunol 2016; 301: 82-89
Crossref Web of Science Medline
7. Oldenburg J, Lacroix-Desmazes S, Lillicrap D. Alloantibody na terapeutyczny czynnik VIII w hemofilii A: rola czynnika von Willebranda w regulacji imm unogenności czynnika VIII. Haematologica 2015; 100: 149-156
Crossref Web of Science Medline
8. Peyvandi F, Mannucci PM, Garagiola I, i in. Randomizowane badanie czynnika VIII i przeciwciał neutralizujących w hemofilii A. N Engl J Med 2016; 374: 2054-2064
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
9. Shima M, Hanabusa H, Taki M, i in. Funkcja mimetyzująca czynnika VIII humanizowanego bispecyficznego przeciwciała w hemofilii A. N Engl J Med 2016; 374: 2044-2053
Darmowa medlina pełnych tekstów
10. Uchida N, Sambe T, Yoneyama K, et al. Pierwsze badanie kliniczne fazy ACE910, nowego dwuswoistego przeciwciała mimetykowego VIII, u zdrowych osób. Blood 2016; 127: 1633-1641
Crossref Web of Science Medline
Zamknij odniesienia
Powołując się na artykuły (6)
Zamknij Cytowanie artykułów
[hasła pokrewne: psychiatra poznań, poznań psychiatra, psycholog dziecięcy ]

Powiązane tematy z artykułem: poznań psychiatra psychiatra poznań psycholog dziecięcy